基因治疗（gene therapy）是指将核酸片段以适当的方式导入细胞，使核酸的遗传信息发挥相应功能，达到治疗疾病的目的。自20世纪90年代以来，基因治疗迅猛发展，本世纪国内外多款基因治疗制品获批上市，其中重组腺相关病毒（rAAV）载体的基因治疗制品全球已有7款品种获批上市，国内近3年，有26款rAAV制品获批临床试验许可，适应症包括眼科疾病、血液系统疾病、神经系统疾病及感染性疾病等，血清型涉及达2、5、8、9和10型等。

    随着越来越多的基因治疗产品进入临床，也逐渐暴露出产品潜在的安全风险，因此，各国监管部门也都在加速制定相关法规和技术指南，用于指导基因治疗制品的研发和评价。2020年版《中华人民共和国药典》三部“人用基因治疗制品总论”和国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的针对rAAV基因治疗制品的相关指导原则，对基因治疗制品的质量控制提出了原则性要求，但由于rAAV是“活”的病毒，其生产和质量控制需要更高要求，目前的检测方法还需要持续完善，方法的耐用性和结果的重复性也需要提高。因此，为了推进新理念、新技术、新工具和新标准尽早应用于基因治疗制品质量控制，特设立“基因治疗制品质量评价技术与方法专栏”，展示质量分析技术的相关研究进展，专栏包括9篇文章，因篇幅限制，分2期刊出。本期的题目和侧重内容包括①“重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗制品质控检验技术重点考量”，介绍rAAV制品专属检测项目设置和方法特异考察点等；②“rAAV2-ND4注射液基因转录水平的生物学活性检测方法”，重点介绍1种内参基因和参比品双重校正的生物学活性检测方法；③“rAAV5基因组滴度测定的数字PCR方法研究”，侧重介绍微滴和芯片数字PCR的比较；④“CGE-LIF方法分析重组腺相关病毒(rAAV)衣壳蛋白的比例含量”，描述通过CE-LIF技术相对定量衣壳蛋白亚单位的检测方法；⑤“应用SEC-UV -MALS-RI技术分析重组腺相关病毒（rAAV）的颗粒滴度和实心率”，分享SEC-MALS联用技术在rAAV制品质量控制层面的应用。

    希望借助本专栏，引起产业界和研究机构对rAAV制品质量的关注，不断提升从业人员在rAAV制品质量控制上的认识，提高检验检测能力，同时探讨和建立相应的实验方案，推动质量控制疑难问题的解决，进而促进我国rAAV基因治疗制品质量控制体系建设和技术规范的完善，加速推动基因治疗制品高质量的发展。