基因治疗（gene therapy）是指将核酸片段以适当的方式导入细胞，使核酸的遗传信息发挥相应功能治疗疾病的方法。基因治疗制品是实现这一方法的工具。
自20世纪90年代以来，基因治疗迅猛发展，本世纪国内外多款基因治疗制品获批上市，其中重组腺相关病毒（rAAV）载体的基因治疗制品全球已有7款品种获批上市，国内近3年，有26款rAAV制品获批临床试验许可，适应症包括眼科疾病、血液系统疾病、神经系统疾病及感染性疾病等，血清型涉及达2型、5型、8型、9型和10型等。
随着越来越多的基因治疗产品进入临床，也逐渐暴露出产品潜在的安全风险，因此，各国监管部门也都在加速制定相关法规和技术指南，用于指导基因治疗制品的研发和评价。2020年版《中华人民共和国药典》三部“人用基因治疗制品总论”和国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的针对rAAV基因治疗制品的相关指导原则，对质量控制提出了原则性要求，但鉴于rAAV是某种“活”病毒形式，其生产和质量控制还需要更高要求，目前的检测方法还需要持续完善，方法的耐用性和结果的重复性也需要提高。因此，为了推进新理念、新技术、新工具和新标准尽早应用于基因治疗制品质量控制，特设立“基因治疗制品质量评价技术与方法专栏”，以展示质量分析技术的研究进展。专栏共9篇文章分2期刊出， 2023年11期已发表5篇文章。本期专栏继续刊出4篇文章，主要内容包括：1.多重数字PCR在rAAV基因组完整性评价中的探索应用，探讨了rAAV制品完整基因组定量方法；2.数字PCR技术检测rAAV产品中质粒DNA残留，探讨了质粒DNA拷贝数表征残留的方法；3. qPCR法用于rAAV2-ND4注射液中可复制型AAV的检测，探讨了一种2轮培养和qPCR检测rcAAV的方法；4.不同血清型腺相关病毒衣壳蛋白氨基酸残基序列分析，探讨了rAAV制品血清改变的原理。
希望借助本专栏，引发产业界和研究机构对rAAV制品质量的关注，不断提升从业人员在rAAV制品质量控制上的认识，提高检验检测能力，同时探讨和建立相应的实验方案，推动质量控制疑难问题的解决，进而促进我国rAAV基因治疗制品质量控制体系建设和技术规范完善，加速推动基因治疗制品高质量的发展。
